药品注册特殊审批程序实施办法的四大焦点
1、四类药物特批。依据《药品注册特殊审批程序实施办法》的规定，以下4类创新药物可以进入“绿色通道”：（1）未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成分及其制剂；（2）新发现的药材及其制剂；（3）未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；（4）治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药。特殊审批品种的审评审批将得到优先保证，并按注册办法规定的时限完成。为避免特殊程序品种与其他类型的注册申请统一排序导致延时，在审评任务压力极大的状况下，特殊审批程序将设置为单独通道。
2、时限之争。《办法》尚未写明多少日内对特殊程序的申请作出审批，不少企业心里 “没底”。一家企业老总表示：“特药注册审批时限没定，我们希望审批时间能够减短，缩短至目前普通药品注册审批程序的一半就比较理想。”“以前走特殊程序，人为因素比较多。现在如果8—9个月能作出审批决定，我们就比较满意了。从前有一个品种历时两年还没有批下来。”
不过，一些专家另有看法。他们认为创新药物往往没有可作参考的资料，要在短时间内作出判断不难，但要确保投产后药品不出现大的安全问题，将是一个极大的考验。从保障安全的角度来讲，对于审批时限只能作一个相对的规定，不能绝对化。
3、三个缺口。关于对接与优化的问题，业内人士认为有三个方面待“补缺”。一是如何解决专家既是评价者也是研发者所带来的同行竞争问题；二是观念上的对接，由于研发费用高昂，有的企业在已经发现不具备继续研发价值的情况下，还要硬撑下去，不愿接受退出研发的风险，国内药品研发企业对风险的认识有待转变；三是罕见病的范围界定目前还未明确，此次虽将治疗罕见病且具有明显临床治疗优势的新药纳入特殊注册审批范围，但由于罕见药市场规模小，这类新药研发需要进一步加大倾斜政策。此外，对罕见病的范围界定目前还未明确。
不过，一些专家另有看法。他们认为创新药物往往没有可作参考的资料，要在短时间内作出判断不难，但要确保投产后药品不出现大的安全问题，将是一个极大的考验。从保障安全的角度来讲，对于审批时限只能作一个相对的规定，不能绝对化。
3、三个缺口。关于对接与优化的问题，业内人士认为有三个方面待“补缺”。一是如何解决专家既是评价者也是研发者所带来的同行竞争问题；二是观念上的对接，由于研发费用高昂，有的企业在已经发现不具备继续研发价值的情况下，还要硬撑下去，不愿接受退出研发的风险，国内药品研发企业对风险的认识有待转变；三是罕见病的范围界定目前还未明确，此次虽将治疗罕见病且具有明显临床治疗优势的新药纳入特殊注册审批范围，但由于罕见药市场规模小，这类新药研发需要进一步加大倾斜政策。此外，对罕见病的范围界定目前还未明确。
4、“平滑”探索。“平滑”探索主要是指采用“报备制”，“报备制”保持了药物临床研究阶段所具备的科学研究的属性，给研究工作留下了一定的探索空间。在“报备制”下，管理当局一旦发现研究具有严重的安全性风险，有对研究进行叫停的权力。如此，申请人以及相应的研究参与者均可主动参加到对风险的分析和控制中。同时，研究过程中一旦发现问题，经研究者全面的评估后，可使不具备成药潜质的研究“平滑”地退出研究。
